La terapia génica tiene un problema de capacidad. Los virus diseñados que se utilizan para administrar estas terapias tienen un espacio limitado para transportar carga genética. SpliceBio está desarrollando una tecnología que podría permitir la entrega de genes más grandes y ha recaudado 50 millones de euros para apoyar su investigación que incluye su primer objetivo: una terapia génica para un trastorno ocular hereditario raro.
El Serie A ronda de financiamiento anunciado el miércoles fue codirigido por UCB Ventures e Ysios Capital.
Las terapias génicas suelen llegar a sus destinos celulares a través de virus adenoasociados (AAV). Si bien estos vectores virales continúan siendo el vehículo de distribución elegido, sus limitaciones de capacidad colocan ciertas enfermedades fuera del alcance. SpliceBio, con sede en Barcelona, tiene como objetivo permitir la entrega de cargas genéticas más grandes dividiendo la carga. La biotecnología logra esto con una familia de proteínas llamadas inteínas. Estas proteínas son responsables del empalme de proteínas, un proceso bioquímico que consiste en dividir y formar enlaces peptídicos.
Las inteínas, tal como se encuentran en la naturaleza, no son adecuadas para aplicaciones en terapias humanas. SpliceBio diseña inteínas para llevar a cabo el empalme de proteínas. Según la compañía, estas inteínas diseñadas permiten el empalme de una proteína, que luego se reconstituye en toda su longitud dentro del cuerpo. La tecnología de la startup se basa en investigaciones del Muir Lab de la Universidad de Princeton.
El programa principal de SpliceBio es para la enfermedad de Stargardt, un trastorno ocular raro que conduce a la degeneración de la mácula, una parte de la retina. Es causado por una mutación en el gen ABCA4, un gen que es demasiado grande para ser transportado por un solo vector AAV. SpliceBio dijo que utilizará el efectivo de la Serie A para avanzar su terapia génica de la enfermedad de Stargardt a pruebas en humanos. Si bien las aplicaciones oftalmológicas son el primer enfoque de la puesta en marcha, la compañía dijo que su tecnología ha sido validada en «varios otros órganos más allá de la retina».
El spin-out de Princeton se llamó inicialmente ProteoDiseño, y su enfoque inicial estaba en el cáncer. En 2020, la puesta en marcha rebautizado como Splice Bio después de recaudar financiamiento inicial de Ysios y Asabys Partners. (La revisión del nombre de la empresa a una sola palabra parece haber ocurrido este año). Asabys también invirtió en el último financiamiento anunciado el miércoles, que según SpliceBio es la ronda de Serie A más grande para una empresa española de biotecnología. Otros nuevos inversores en la ronda incluyen New Enterprise Associates, Gilde Healthcare y Novartis Venture Fund.
«Estamos orgullosos de haber estado involucrados con la empresa desde sus primeros días y estamos muy impresionados con el progreso logrado hasta la fecha», dijo el socio gerente de Ysios, Joël Jean-Mairet, en una declaración preparada. “La plataforma de SpliceBio representa una oportunidad sin precedentes para expandir el universo de enfermedades que se pueden abordar con terapia génica. Esta financiación es también un testimonio del creciente potencial del hub biotecnológico de Barcelona”.
Foto por usuario de Flickr Jorge Franganillo a través de Creative Commons licencia
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